Un grupo de investigación de la Universidad de Sevilla trabaja con carbohidratos capaces de curar ‘enfermedades raras’
UNIVERSIDAD DE SEVILLA
Los iminoazúcares permiten recuperan el plegamiento original de las proteínas mutantes
Un grupo de investigación de Química Bioorgánica de la Universidad de Sevilla está trabajando con compuestos derivados de azúcares capaces de prevenir y curar ciertas patologías. Una parte importante de los esfuerzos de estos investigadores se dirige al desarrollo de glicofármacos, capaces de unirse fuertemente a proteínas mutantes que se encuentran mal plegadas y devolverles su forma correcta. Esta estrategia supone una esperanza para el tratamiento de ‘enfermedades raras’, como la enfermedad de Gaucher o la enfermedad de Fabry, que implican un deterioro neurológico importante y para las que hoy en día no hay tratamientos satisfactorios.
La investigadora y recién nombrada directora del Servicio General de Investigación (SGI) de Criogenia, Carmen Ortiz Mellet, explica que en los enfermos que sufren este problema, la proteína mal plegada es incapaz de alcanzar el lisosoma, donde debería realizar su función, y es destruída, originando la enfermedad. Esta primera línea de actuación consiste en utilizar un nuevo tipo de derivados de carbohidratos, los iminoazúcares sp2, como acompañantes de la proteína durante su biosíntesis y transporte, proporcionándole protección y recuperando su funcionalidad.